Daun sindromu bu üsulla müalicə oluna bilər

Yapon alimləri XXI xromosomun əlavə nüsxəsinin yaratdığı genetik xəstəlik olan Daun sindromunu müalicə etmək üçün üsul icad ediblər.Bunun üçün onlar CRISPR-Cas9 texnologiyasından istifadə edərək gen redaktəsindən istifadə ediblər.

Ölkə.Az Bizim.Media-ya istinadən xəbər verir ki, tədqiqat qrupunun rəhbəri Ryotaro Hashizume deyib ki, biz CRISPR sistemimizi normal cütə təsir etmədən əlavə xromosomu hədəfləmək üçün dizayn etdik:

“Məqsədimiz artıq materialı çıxarmaq və hüceyrədəki gen ifadəsinin normal səviyyələrə qayıdıb-qaytarmadığını görmək idi".
 

Alimlər tədqiqatlarını həm laboratoriyada yetişdirilən kök hüceyrələr, həm də Daun sindromlu insanlardan götürülmüş yetkin kök olmayan hüceyrələr olan dəri fibroblastları üzərində aparıblar.

Əlavə xromosomu çıxardıqdan sonra alimlər gen ifadə modellərinin və zülal sintezinin normallaşmasını müşahidə ediblər.
 

"Bu nəticələr xüsusilə ümidvericidir. Hətta differensiallaşdırılmış hüceyrələrdə də biz xromosom anomaliyalarının korreksiyasını müşahidə etdik ki, bu da müxtəlif toxuma növlərində daha geniş tətbiq üçün imkanlar açır" – deyə Hashizume qeyd edib.
Əlavə xromosom çıxarıldıqdan sonra düzəldilmiş hüceyrələr daha sürətli böyüdü və müalicə olunmamış trisomik hüceyrələrlə müqayisədə ikiqat artırma müddəti daha qısa oldu.

Elm adamları ispan qripinin genomunu deşifrə etdilər. Bundan əlavə, müalicə olunan hüceyrələr daha az reaktiv oksigen növləri - hüceyrə stressi və yaşlanma ilə əlaqəli zərərli əlavə məhsullar istehsal etdi, bu da mitoxondrial funksiyanın və ümumi hüceyrə sağlamlığının yaxşılaşdığını göstərir.
CRISPR texnologiyasının riski bəzi kəsiklərin sağlam xromosomlara toxunmasıdır ki, bu da yan təsirlərə səbəb ola bilər.

Bu problemi həll etmək üçün tədqiqatçılar bələdçi molekulları yalnız əlavə 21-ci xromosomla birləşəcək şəkildə yenidən dizayn edirlər.

Metod təhlükəsiz və etibarlıdırsa, o, Daun sindromlu insanlarda zədələnmiş toxumaları əvəz etmək və ya bərpa etmək üçün düzəldilmiş hüceyrələrdən istifadə edən kök hüceyrə terapiyası üçün istifadə edilə bilər.