Daun sindromunun müalicəsində irəliləyiş: Alimlər əlavə 21 ci xromosomu çıxara bildilər

Yapon alimləri tibbdə əsl sıçrayış əldə ediblər. Onlar Daun sindromuna səbəb olan əlavə 21 xromosomu tamamilə çıxara biliblər.

Sfera.az bildirir ki, Mie Universitetinin yapon alimləri qrupu Daun sindromundan məsul olan əlavə xromosoma təsir edən gen redaktə metodu hazırlayıb. 

Təcrübə laboratoriya şəraitində insan hüceyrələri üzərində aparılıb. Trisomiya aradan qaldırıldıqdan sonra genlər sağlam hüceyrələrinki kimi fəaliyyət göstərməyə başlayıb: onların aktivliyi artıb, hüceyrə stressinin səviyyəsi azalıb və mühüm bioloji proseslər bərpa olunub. Düzəliş edilmiş hüceyrələr də daha sürətli böyüyüb və müalicə olunmayan hüceyrələrlə müqayisədə ikiqat artırma müddəti daha qısa olub.

Bu, bir gün Daun sindromunu DNT səviyyəsində müalicə edə biləcək bir metod yaratmaq yolunda mühüm ilk addımdır.

Sonrakı sınaqlar göstərib ki, sinir sisteminin inkişafı ilə bağlı genlər daha aktivləşib, maddələr mübadiləsi ilə əlaqəli olanlar isə redaktədən sonra yavaşlayıb.

Bu laboratoriyada yetişdirilən hüceyrələrə əlavə olaraq, elm adamları CRISPR üsullarını daun sindromlu insanlardan alınan dəri fibroblastları üzərində də sınaqdan keçiriblər. Burada redaktə üsulu yenidən işləyib, bir neçə halda əlavə xromosomu uğurla çıxarıb.

Bununla belə, CRISPR sağlam hüceyrələrlə də qarşılıqlı əlaqədə ola bilər və bu erkən kəşflərin klinik miqyasda həyata keçirilməsindən hələ çox uzaq olduğunu vurğulayır. Buna cavab olaraq, komanda indi öz metodologiyasını təkmilləşdirməyə çalışır ki, gen redaktəsi yalnız trisomiyalı hüceyrələrə təsir etsin.