Azyaşlıların ölümünə səbəb olan xəstəliyin çarəsi bu məşhur dərmanda tapıldı

Henrix Heyne Universitetinin (HHU) tədqiqatçıları "Viaqra" adı ilə tanınan sildenafil preparatının Ley sindromunun müalicəsində böyük potensiala malik olduğunu aşkar ediblər. Bu nadir neyrodegenerativ xəstəlik mitoxondriləri zədələyir və əksər hallarda üç yaşına qədər uşaqların ölümü ilə nəticələnir.
Demokrat.az-ın məlumatına görə "Cell" jurnalında dərc olunan araşdırma 6000-dən çox təsdiqlənmiş dərman preparatının sınaqdan keçirilməsi və heyvan modelləri üzərində aparılan sınaqlara əsaslanır.
Alimlər müəyyən ediblər ki, genetik mutasiyalar zamanı xəstələrin neyral kök hüceyrələrində mitoxondrial membranların elektrik yükü anomal xarakter daşıyır. Sildenafil maddəsi bu göstəriciləri norma səviyyəsinə qaytarmağı bacarıb. Xəstələrin hüceyrələrindən yetişdirilən "mini-beyin" modelləri üzərində aparılan testlərdə preparat neyronların inkişafındakı qüsurları qismən aradan qaldırıb. Heyvanlar üzərində aparılan təcrübələrdə isə ömür müddətinin artması və bəzi hallarda vəziyyətin uzunmüddətli stabilləşməsi müşahidə olunub.
Yaşları 9 aydan 38-ə qədər olan altı xəstə üzərində toplanan klinik məlumatlar da müsbət nəticələr vəd edir. Berlinin "Şarite" klinikasında bir xəstə yeddi ildən artıqdır ki, bu preparatı qəbul edir. Həkimlər əlilliyin qalmasına baxmayaraq, xəstənin hərəkət funksiyalarında ciddi yaxşılaşma qeydə alıblar. Tədqiqatın digər iştirakçıları da hərəkətlilik və koqnitiv qabiliyyətlərdə irəliləyiş nümayiş etdiriblər.
Nəticələr ümidverici olsa da, ekspertlər xəstəliyin gedişatındakı fərqliliklərə görə ehtiyatlı davranmağı tövsiyə edirlər. Hazırda Avropada 70-ə yaxın xəstənin iştirakı ilə genişmiqyaslı klinik sınaqlara hazırlıq gedir. Avropa Dərman Agentliyi (EMA) artıq bu preparata "orphan drug" (nadir xəstəliklərin dərmanı) statusu verib ki, bu da gələcək maliyyələşməni və müalicə protokollarının hazırlanmasını asanlaşdırır.
İsmayıl
Demokrat.az