“Gen redaktəsi” xolesterini yox edəcəkmi?

Bir vaxtlar yalnız elmi fantastika əsərlərində təsvir edilən genlərin redaktə olunması artıq laboratoriyalardan çıxaraq klinik praktikaya doğru irəliləyir. 2026-cı ildə Amerika Birləşmiş Ştatlarında əldə edilən mühüm elmi nəticə göstərdi ki, gələcəyin təbabəti xəstəliklərin əlamətlərini deyil, həm də onların yaranma səbəblərini hədəfə almağa başlayıb.

Dünyanın ən nüfuzlu tibb jurnallarından biri olan “Yeni İngiltərə Tibb Jurnalı”nda (The New England Journal of Medicine – NEJM) dərc edilən araşdırma bir dəfə tətbiq edilən gen terapiyası vasitəsilə yüksək xolesterinin uzunmüddətli şəkildə azaldılmasının mümkün olduğunu ortaya qoyub. Mütəxəssislər bu nailiyyəti genetik təbabətin inkişafında yeni mərhələ və ürək-damar xəstəliklərinə qarşı mübarizədə potensial dönüş nöqtəsi kimi qiymətləndirirlər.

Müasir dövrdə ürək-damar xəstəlikləri dünyada ölüm səbəbləri arasında ilk yerlərdən birini tutur. Bu xəstəliklərin əsas risk faktorlarından biri isə qanda aşağı sıxlıqlı lipoproteinlərin (LDL) – yəni “pis xolesterin”in yüksək səviyyədə olmasıdır. Milyonlarla insan ömür boyu xolesterinsalıcı preparatlar qəbul etsə də, alimlər daha effektiv və uzunmüddətli həll yolları axtarmaqda davam edirlər. Məhz bu səbəbdən gen mühəndisliyi sahəsində əldə olunan son nailiyyətlər elmi ictimaiyyət tərəfindən böyük maraqla qarşılanır.

ABŞ-ın biotexnologiya şirkəti “Verve Therapeutics” tərəfindən hazırlanmış və sonradan “Eli Lilly” şirkətinin də dəstəklədiyi VERVE-102 preparatı gen redaktəsi texnologiyasına əsaslanır. Preparat qaraciyərdə xolesterinin tənzimlənməsində mühüm rol oynayan PCSK9 geninin fəaliyyətini zəiflətməklə qanda zərərli xolesterinin səviyyəsini aşağı salır. Ən diqqətçəkən cəhət isə bunun daimi dərman qəbulu olmadan, birdəfəlik müdaxilə vasitəsilə həyata keçirilməsidir.

Birinci faza klinik sınaqlarında yüksək ürək-damar riski daşıyan 35 nəfər iştirak edib. Araşdırmanın nəticələrinə görə, preparatın yüksək dozaları tətbiq edilən iştirakçılarda LDL xolesterinin səviyyəsi orta hesabla 62 faiz azalıb. Eyni zamanda, PCSK9 zülalının səviyyəsində 88 faizə qədər enmə qeydə alınıb. Alimlərin açıqlamasına əsasən, əldə edilən nəticələr qısamüddətli olmayıb və təsir aylarla davam edib. Sınaqlar zamanı ciddi təhlükəsizlik problemi və ya ağır əlavə təsirlər müşahidə olunmayıb.

Tədqiqat müəllifləri hesab edirlər ki, bu texnologiya gələcəkdə ürək-damar xəstəliklərinin profilaktikası və müalicəsinə yanaşmanı kökündən dəyişə bilər. Hazırda milyonlarla insan hər gün dərman qəbul etməyə məcburdursa, gələcəkdə bir dəfə tətbiq edilən gen terapiyası uzunmüddətli nəticə əldə etməyə imkan verə bilər. Bu isə həm xəstələrin həyat keyfiyyətinin yüksəlməsi, həm də səhiyyə sistemlərinin yükünün azalması baxımından mühüm əhəmiyyət daşıyır.

Son illərdə gen terapiyası sahəsində əldə olunan uğurlar göstərir ki, tibb yeni inkişaf mərhələsinə qədəm qoyub. Əvvəllər yalnız nadir irsi xəstəliklərin müalicəsi üçün nəzərdə tutulan gen redaktəsi texnologiyaları artıq geniş yayılmış xroniki xəstəliklərə də tətbiq edilməyə başlayıb. Bu tendensiya yaxın gələcəkdə bir çox xəstəliklərin müalicəsində inqilabi dəyişikliklərə səbəb ola bilər.

VERVE-102 ilə bağlı tədqiqatların növbəti mərhələləri hələ davam edir. Bununla belə, artıq indidən aydın görünür ki, alimlər xəstəliklərlə mübarizədə yeni istiqamət müəyyənləşdiriblər. Əgər sonrakı klinik sınaqlar da uğurla başa çatarsa, XXI əsrin üçüncü onilliyi tibbin tarixində gen terapiyalarının geniş tətbiq olunduğu dövr kimi yadda qala bilər. Bu gün laboratoriyada əldə edilən nəticələr sabah milyonlarla insanın həyatını dəyişdirə biləcək yeni müalicə üsullarının əsasını qoyur. Məhz buna görə beynəlxalq elmi ictimaiyyət 2026-cı ildə açıqlanan bu araşdırmanı son illərin ən mühüm tibbi nailiyyətlərindən biri hesab edir.

Nurəngiz ADİLQIZI
XQ