İnsan DNT si ilk dəfə redaktə edilib

Prime Medicine-in alimləri ilk dəfə insanlarda genetik xəstəliyin müalicəsi üçün CRISPR-ın ən dəqiq formalarından biri olan əsas redaktə texnologiyasından istifadə ediblər.

SİA-nın məlumatına görə, Nature xəbər verir ki, xəstə xroniki qranulomatoz xəstəlik adlanan nadir immun pozğunluğu olan 18 yaşlı yeniyetmə idi.

Metod immun hüceyrələrinin fəaliyyətini pozan mutasiyanı korrektə edərək, onun DNT-sində dəqiq dəyişikliklər etməyə imkan verib.

Prosedurdan cəmi bir ay sonra xəstə heç bir ciddi yan təsir göstərməyib və neytrofillərin üçdə ikisində əsas fermentin funksiyası bərpa edilib - bu, immunitet sistemini əhəmiyyətli dərəcədə gücləndirmək üçün kifayətdir.

Tədqiqat hələ elmi jurnalda dərc olunmayıb və əlavə müşahidə tələb edir, lakin ekspertlər nəticələri ümidverici adlandırırlar.

Müalicənin özü, kök hüceyrələrin qandan çıxarılmasını, onları redaktə etməyi və kimyaterapiyadan sonra yenidən tətbiqini əhatə edir.

Müvəffəqiyyətə baxmayaraq, şirkət mürəkkəbliyi və qiymətinə görə terapiyanı tək başına inkişaf etdirməkdən imtina edib.

Prime Medicine indi birbaşa bədənə yeridilə bilən daha sadə müalicə variantlarına diqqət yetirəcək.

Mümkün hədəflərə kistik fibroz və qaraciyər xəstəliyi daxildir.

...2025-ci ilin mart ayında Təl-Əviv Universitetinin alimləri xərçəng hüceyrələrinin sağ qalması üçün həyati vacib olan geni silmək üçün ilk dəfə CRISPR-dən istifadə ediblər. Nanohissəciklərdən istifadə edərək gen redaktorunu dəqiq şəkildə çatdırmaqla, onlar siçanlarda baş və boyun şişlərinin yarısını tamamilə aradan qaldıra bilmiş, kimyaterapiyasız gen terapiyasının yeni üsullarına yol açmışlar.

Nazlı Almuradova