Genetik xəstəliklərin müalicəsində yeni ümid

Müasir tibb elmi insan sağlamlığını təhdid edən xəstəliklərlə mübarizədə getdikcə daha dəqiq üsullara üz tutur. Bu istiqamətdə atılan mühüm addımlardan biri irsi immun çatışmazlığının yaranmasına səbəb olan genetik qüsurun insanın öz qan kök hüceyrələrində düzəldilməsinin mümkünlüyünün nümayiş etdirilməsidir.

“Medical Xpress” nəşrinin  məlumatına görə, Danimarkanın Orhus Universitetinin alimləri GATA2 çatışmazlığı ilə əlaqəli genetik pozuntunun aradan qaldırılması istiqamətində mühüm nəticə əldə ediblər. Bu irsi xəstəlik orqanizmdə immun hüceyrələrinin azalmasına, infeksiyalara qarşı həssaslığın artmasına və digər ciddi sağlamlıq problemlərinə səbəb ola bilər.

Tədqiqatçılar xəstədən götürülmüş qan kök hüceyrələrində genetik qüsurun müəyyən hissəsini düzəltmək üçün “prime editing” adlanan müasir gen redaktəsi texnologiyasından istifadə ediblər. Bu üsul DNT-də konkret dəyişikliklər aparmağa imkan verir və gələcəkdə xəstəliyin məhz genetik səbəbinə yönələn müalicələrin hazırlanması üçün perspektiv yaradır.

Araşdırmanın əhəmiyyəti ondadır ki, belə yanaşma bəzi xəstələr üçün donor kök hüceyrələrinin köçürülməsinə alternativ müalicə üsullarının inkişafına yol aça bilər. Alimlərin fikrincə, texnologiyanın gələcək imkanları yalnız GATA2 çatışmazlığı ilə məhdudlaşmaya, genetik səbəbi dəqiq müəyyən edilmiş digər irsi xəstəliklərin müalicəsinə də töhfə verə bilər.

Bununla belə, əldə olunan nəticə hələ geniş klinik tətbiqə hazır müalicə üsulu demək deyil. Metodun təhlükəsizliyini, effektivliyini və insan orqanizmində uzunmüddətli təsirini müəyyənləşdirmək üçün əlavə tədqiqatlar aparılmalıdır.

Bu elmi nailiyyət bir daha göstərir ki, genetika sahəsindəki tərəqqi xəstəliklərlə mübarizədə yeni üfüqlər açır. Laboratoriyada əldə edilən hər bir uğur gələcəkdə daha fərdiləşdirilmiş və dəqiq müalicə üsullarının yaradılması üçün mühüm zəmin ola bilər.

N.Adilqızı
XQ